Ce mardi 21 avril, la revue médicale américaine JAMA publie les résultats positifs de l’essai de thérapie génique pour un déficit immunitaire, le syndrome de Wiskott-Aldrich, dont notre laboratoire Généthon est l’initiateur et le promoteur. Grâce à la thérapie génique, six enfants traités ont vu leur système immunitaire rétabli et leur état clinique amélioré.

La DMLA est une maladie de la rétine qui touche plus d’un million de français, principalement après 65 ans.
Une tâche sombre obscurcit la vision et la handicap gagne alors du terrain, rendant la vie difficile et conduisant souvent à un isolement du patient.
Les autorités de santé, soucieuses des dépenses publiques, ont permis depuis le 1ier septembre l’emploi d’un médicament n’ayant pas l’Autorisation de Mise sur le Marché (AMM).

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